FUENTE: Correo Farmacéutico

En 2019 cayó el número de aprobaciones de nuevos medicamentos tanto en Estados Unidos como de opiniones positivas en Europa. Pero aunque las cifras no sean boyantes, el estado actual de la innovación farmacológica invita al optimismo. Es lo que se extrae del análisis sobre los nuevos medicamentos que hacen para CF la farmacóloga clínica Arantxa Sancho, del hospital madrileño Puerta de Hierro y vocal de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC), y los farmacéuticos Antonio Aguilar y Elena Álvaro, de la Universidad CEU San Pablo, también de Madrid.

La EMA dio luz verde el año pasado a un total de 66 medicamentos, 18 menos que en 2018. De los fármacos recomendados para su aprobación, 30 tenían un nuevo principio activo, mientras que el año anterior los nuevos compuestos fueron 42. También al otro lado del Atlántico se redujo el número de aprobaciones de nuevas moléculas, que pasaron de 59 en 2018 a 48 en 2019.

Exigencias a los nuevos medicamentos

No solo el número de opiniones positivas ha sido el más bajo de los últimos cinco años, también se recortó esta cifra en 2018 (84) frente a 2017 (92). Desde el CEU San Pablo, Aguilar y Álvaro, profesor y doctoranda en Farmacia, interpretan que esta caída podría ser consecuencia de las mayores exigencias que las agencias regulatorias han establecido a la hora de dar vía libre a nuevos medicamentos en áreas como el cáncer para asegurar que representan una “mejora real”.
Por otra parte, “mejorar los tratamientos de las enfermedades no resueltas es cada vez más difícil”.

Para Sancho, sin embargo, no puede hablarse de un cambio de tendencia. Sí que destaca que en los últimos dos años, las nuevas moléculas representan prácticamente el 50% del total de medicamentos que cuentan con el visto bueno de la EMA. “Un porcentaje superior al de años previos y que interpreto como un signo positivo del estado de la innovación a pesar de que en términos absolutos el número de autorizaciones de nuevas moléculas se mantiene relativamente estable”.

Vacuna contra el Ébola

También Aguilar y Álvaro se muestran optimistas respecto a las aportaciones de los nuevos medicamentos, y en concreto destacan los avances en biotecnología y en terapias avanzadas como las células CAR-T, que se traducen en mejoras significativas en áreas como el cáncer y las enfermedades raras. En concreto, recuerdan que en 2019 se dio el visto bueno en Europa a la primera vacuna contra el Ébola así como al primer tratamiento con indicación de tumor agnóstica (larotrectinib, Vitrakvi). Este medicamento se dirige al tratamiento de tumores con fusión de genes NTRK, una mutación rara.

Consideran reseñables, además, los avances en enfermedades infecciosas. Entre las últimas novedades están el antirretroviral intravenoso Trogarzo (ibalizumab), para pacientes con VIH multirresistente, y los antibióticos Recarbrio (impinem/ilastatina/relebactam) y Quofenix (delafloxacino), dadas las necesidad que existe de engordar el arsenal de antimicrobianos con el problema de las superbacterias.

Terapia génica

El único nombre en el que coinciden los tres expertos es Zynteglo, una terapia génica para el tratamiento de la betatalasemia. “Este fármaco supone un cambio muy significativo en el abordaje terapéutico actual de esta enfermedad, que afecta a un segmento vulnerable de la población”, afirma Sáncho.

Además, entre las opiniones positivas de la EMA hay dos nuevos tratamientos dirigidos a mejorar la seguridad del paciente. Ondexxya (andexanet alfa), el antídoto para los anticoagulantes orales apixaban y rivaroxaban, permite frenar la hemorragia provocada por estos inhibidores del factor Xa. Por otra parte Baqsimi es el primer glucagón por vía nasal frente a las hipoglucemias. Además de evitar el pinchazo, puede administrarse en pacientes inconscientes ya que no requiere que sea inhalado.

La hematología, el cáncer y las enfermedades infecciosas son las áreas que destacan los expertos por la llegada de novedades relevantes en los últimos tiempos que están cambiando las perspectivas de los pacientes. En el caso de las enfermedades hematológicas, Sancho resalta que la mitad de las nuevas autorizaciones se dirigen al tratamiento de enfermedades huérfanas.

Desde el CEU San Pablo resaltan los avances en inmunoterapia para el cáncer. “La llegada de inmunofármacos, en combinación con otros fármacos antitumorales de diferente mecanismo de acción, está consiguiendo que enfermedades que antes eran mortales se conviertan en crónicas”. Más allá de la oncología, “también se han producido avances muy importantes en enfermedades infecciosas, como sida o hepatitis B y C“.

Lagunas terapéuticas

Frente a otras enfermedades se echan de menos novedades relevantes. Es el caso de la psiquiatría y las enfermedades cardiovasculares, según Sancho. Además, “continúan existiendo grandes lagunas en el abordaje terapéutico de muchas de las enfermedades propias de la población pediátrica, en particular en el área de la oncohematología”.

Para Aguilar y Álvaro existe una necesidad acuciante de tratamientos frente a las enfermedades neurodegenerativas, y en especial, en demencias. “Aunque se han producido modestos avances, no hay novedades que supongan mejoras significativas”, lamentan.