Estos son algunos de los datos más destacados del Informe Anual 2023 de Acceso a los Medicamentos Huérfanos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) que analiza la situación de estos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España.

Los medicamentos huérfanos son tratamientos innovadores que se dirigen exclusivamente a diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes con enfermedades minoritarias, las que afectan a menos de 5 por 10.000 personas y que carecen de tratamiento alternativo.

Nuevas designaciones

El informe refleja que, a nivel europeo, se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, al pasar de 29 en 2022 a 19 este año, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, de 24 a 12.

Sin embargo, en España han mejorado estos datos: en 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el año anterior, sumando 78 el número total de medicamentos financiados por la sanidad pública, un 53 % del total de los 147 fármacos que disponen de autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

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